הראיון הבא פורסם באתר Healio באפריל 2025.
התרגום לעברית מוגש באדיבות עמותת עינבר לצרכי מידע והעמקה בלבד. המקור מופיע בסוף הדף. תרגום לפי רישיון שימוש מ־Healio. כל הזכויות שמורות למקור.
המחקר על מחלת סיוגרן – הן בהבנת המחלה עצמה והן בבדיקת טיפולים אפשריים – התקדם רבות בעשור האחרון.
"לפני חמש־עשרה שנה, לא היו לנו ניסויים קליניים, לא היה עניין מצד חברות התרופות במחלת סיוגרן, והתחלנו לראות ניסויים בזאבת נכשלים בזה אחר זה" סיפרה קתי מ. המיט, סגנית נשיאת התחום הרפואי והמדעי בעמותת סיוגרן, ל־Healio.
כיום, בזכות מאמציהם של חוקרים בשיתוף פעולה עם קבוצות חולים, קיימות חמש תרופות פוטנציאליות שנמצאות כעת בשלבי הערכה של ניסויים קליניים שלב 3 – וכל אחת מהן עשויה להפוך לתרופה הראשונה המאושרת על ידי ה־FDA לטיפול במחלת סיוגרן.
לדברי המיט, מחלת סיוגרן נפוצה הרבה יותר ממה שחלק מהרופאים הראומטולוגים מעריכים — היא פוגעת בכ־3.1 מיליון מבוגרים בארצות הברית בלבד, כשמעל 90% מהם נשים — והיא גם חמורה יותר "ממה שחלק מהראומטולוגים מזהים".
"מחלת סיוגרן עלולה להיות משתקת מאוד, לגרום לפגיעה ולהרס של כל הבלוטות שמייצרות לחות בגוף, מה שעלול להוביל לעיניים יבשות ולפה יבש," היא אמרה. "וכאילו שזה לא מספיק קשה, היא יכולה לגרום לעייפות וכאב משתקים, ואף להשפיע על כל איבר או מערכת בגוף."
חבר הקונגרס האמריקני ג'וזף מורל, דמוקרט מניו יורק, הגיש לאחרונה הצעת החלטה לבית הנבחרים של ארצות הברית, המביעה תמיכה בהכרה בחודש אפריל כחודש המודעות למחלת סיוגרן — חודש שנקבע לראשונה בשנת 1998 — תוך הכרה בכך שמדובר "בבעיה בריאותית חמורה המהווה נטל בריאותי משמעותי".
במקביל, עמותת סיוגרן האמריקנית מקיימת את קמפיין המודעות השנתי שלה, ומשתפת סיפורים אישיים של מטופלים במטרה להגביר את ההבנה למחלה.
Healio נפגשו עם קתי המיט, שהיא בעצמה מתמודדת עם מחלת סיוגרן, כדי ללמוד עוד על מצב המחקר העדכני ועל פעילות העמותה להגברת המודעות. הריאיון נערך לצורכי קיצור ובהירות.
Healio: האם יש נושא מרכזי או מסר מיוחד בקמפיין המודעות השנה?
המיט: אחד המוקדים המרכזיים שלנו השנה הוא חיזוק הקול של אנשים החיים עם סיוגרן. אנחנו רוצים לעודד את הציבור ללמוד יותר ולהיות מעורבים, ולכן בכל יום במהלך חודש אפריל אנחנו משתפים סיפור של מטופל. בעמוד הקמפיין שלנו ניתן לקרוא סיפורים אישיים של מטופלים, לבדוק את הידע באמצעות חידון על סיוגרן, ולהוריד כלים לשיתוף ברשתות החברתיות שיסייעו בהפצת המודעות לאורך כל החודש.
Healio: מהו מצב המחקר הנוכחי בתחום סיוגרן?
המיט: התקדמנו רבות, ויש לנו עוד דרך לעבור — אבל אני מרגישה שיש לנו יותר תקווה מאי פעם.
לדוגמה, זמן רב היה ידוע כי מערכת החיסון מעורבת בהתפתחות מחלת סיוגרן, אך לאחרונה אנו לומדים יותר על מעורבות מערכת העצבים ועל האינטראקציה בין מערכת העצבים למערכת החיסון. הבנת הפתולוגיה היא קריטית למציאת דרכים חדשות לטפל בכל מחלה — וזה נכון גם לגבי סיוגרן.
יוזמה גדולה נוספת שבה העמותה שלנו שותפה באופן פעיל היא במסגרת תוכנית AMP AIM Accelerating Medicines Partnership for Autoimmune and Immune-Mediated Diseases של ה־NIH (המכון הלאומי לבריאות).
מה שייחודי כל כך בתוכנית הזו הוא הגישה החדשה שהם נוקטים בארבע מחלות ראומטיות אוטואימוניות: זאבת, דלקת מפרקים שגרונית, סיוגרן ופסוריאזיס / דלקת מפרקים פסוריאטית.
הם בוחנים כל אחת מהן עד לרמה המולקולרית הבסיסית ביותר, ואז בודקים מה דומה ומה שונה ביניהן. זה עשוי לספק ידע שישנה באופן מהותי את מה שאנחנו יודעים על המחלות האלה — ואפילו איך אנחנו מגדירים אותן. הגישות המסורתיות פשוט לא הובילו לפתרונות. הן לא הצליחו. לכן, להיפרד ממה שאנחנו חושבים שאנחנו יודעים, ולחשוב מחוץ לקופסה — זהו הדרך היחידה לפרוץ דרך. בעיניי, זו אחת התזוזות המשמעותיות והמרגשות ביותר שהתרחשו במחקר בתחום שלנו.
תחום נוסף שמתקיים בו מחקר פעיל הוא נושא הביומרקרים – חלבונים שניתן לזהות בדם, ברקמות, בשתן וברוק – אשר מובילים אותנו אל עידן הרפואה המותאמת אישית. אם נלמד להבין מה משמעותם של הביומרקרים הללו, נוכל להשתמש בהם כדי לזהות גורמי סיכון עבור מטופלים באופן פרטני, ולא פחות חשוב – נוכל לדעת גם מהם הסיבוכים שהמטופל אינו נמצא בסיכון לפתח.
ד"ר שרה ס. מקוי מאוניברסיטת ויסקונסין זיהתה ביומרקר פוטנציאלי חשוב, שטרם עבר תהליך של אימות מדעי, אך אם יאושר – עשוי לשנות באופן משמעותי את יכולתנו לאבחן את המחלה בהצלחה.
אנחנו גם מתמקדים כיום בזיהוי טוב יותר של מטופלים שאינם משתלבים בקלות בתבנית האבחנה המקובלת – ובמתן מענה עבורם. במשך שנים רבות, מטופלים רבים "נפלו בין הכיסאות" מכיוון שאבחון מחלת סיוגרן אינו פשוט. תהליך האבחון עדיין מבוסס במידה רבה על אומנות רפואית, ולא מדע מדויק. רבים מהמטופלים שמציגים תסמינים אופייניים לסיוגרן – אך אינם נושאים את הביומרקר המרכזי שמקושר למחלה – אינם זוכים להכרה, ולכן גם אינם נמצאים במעקב רפואי או בטיפול מתאים.
גם מטופלים אלה זקוקים לטיפול, אך לעיתים נדירות הם נכללים בניסויים קליניים. לכן, יש צורך דחוף להגדיר בצורה טובה יותר מי הם אותם מטופלים. האם הסימפטומים שלהם, הסיבוכים והסיכונים – שונים? דומים? זהו כיוון מחקר חשוב מאוד כיום.
יכול להיות שעדיין אין לנו את כל התשובות, אך אנחנו מבינים מהם הצרכים המחקריים שלנו ומהם האתגרים שהמטופלים מתמודדים איתם. זו בדיוק הסיבה לכך שמחקר מדעי הוא קריטי כל כך לעתיד שלנו וליכולת שלנו לחולל שינוי אמיתי בחיי המטופלים.
Healio: מהי הגישה המקובלת כיום לטיפול במחלת סיוגרן? האם יש טיפולים חדשים ומבטיחים באופק?
המיט: מעולם לא הייתה תרופה שקיבלה אישור של ה־FDA לטיפול בסיוגרן — מעולם — ואני לא יכולה להדגיש את זה מספיק.
באופן מסורתי, מטופלים קיבלו תרופות כמו סטרואידים. זה כמו להכות במחלה עם פטיש כבד, במקום לנקוט בגישה חכמה וממוקדת יותר של רפואה מותאמת אישית. אנחנו משתמשים בתרופות שנועדו למחלות אחרות, אך הן לא אושרו לשימוש בחולי סיוגרן.
לפני חמש־עשרה שנה, לא היו ניסויים קליניים, לא היה עניין מצד תעשיית התרופות בסיוגרן, והתחלנו לראות ניסויים בזאבת נכשלים בזה אחר זה. רצינו להתמודד עם אותם חסמים כדי לוודא שניסויים לא ייכשלו באותו אופן גם בסיוגרן. עם תכנון ניסוי מדעי ואיכותי, תרופה צריכה להוכיח את יעילותה — או לא — על בסיס הנתונים שלה בלבד. לכן הקמנו קונסורציום בינלאומי של ניסויים קליניים, כדי להתמודד עם אותם חסמים.
כיום יש לנו חמש תרופות פוטנציאליות שנמצאות בשלב 3 של ניסויים קליניים –
ניפוקלימאב (Nipocalimab, מבית Johnson & Johnson),
דאוקרוואסיטיניב (Deucravacitinib – Sotyktu, מבית Bristol Myers Squibb),
דאזודאליבפ (Dazodalibep, Amgen),
יאנאלומאב (Ianalumab, Novartis),
אפגארטיגימוד (Efgartigimod, Argenx).
אנחנו מאוד נרגשים מכך. כמובן, יש גם תרופות נוספות בשלבים מוקדמים יותר של ניסויים ובצנרת המחקר, שפועלות במנגנונים שונים לאורך שרשרת התגובה החיסונית – וזה דבר נהדר עבור הרופאים והמטופלים כאחד.
אחת הבעיות שאנחנו מתמודדים איתה היא שרוב הניסויים הקליניים ממוקדים רק במטופלים הקשים ביותר. כמובן שמטופלים אלה זקוקים נואשות לטיפול – אך למעשה רוב המטופלים עם סיוגרן סובלים ממחלה בדרגת חומרה "בינונית", שלעתים אינה נתפסת כקשה אך משפיעה עמוקות על איכות חייהם.
מדובר בעייפות קיצונית, כאבים ונֵוְירוֹפַּתְיוֹת של מערכת העצבים ההיקפית והאוטונומית — תסמינים שבתחום הרפואי לעיתים לא מקבלים מספיק התייחסות.
אנשים אלה גם רוצים טיפול – ואנחנו כיום שמים עליהם דגש רב יותר מאי פעם.
Healio: מה חשוב שראומטולוגים יבינו טוב יותר על מחלת סיוגרן?
המיט: קודם כול, סיוגרן נפוצה הרבה יותר ממה שרוב הראומטולוגים חושבים. ראומטולוגים רבים אומרים לנו: "אה, אין לנו מטופלים עם סיוגרן", אבל זה פשוט כי הם לא מחפשים את זה. בפועל, סיוגרן היא המחלה הראומטית האוטואימונית השנייה בשכיחותה — מיד אחרי, ואולי אפילו זהה, לדלקת מפרקים שגרונית.
אנחנו קוראים לראומטולוגים לבדוק קיומה של סיוגרן אצל כל מטופל עם מחלה אוטואימונית, מכיוון שסיוגרן מופיעה בשילוב עם מחלות אוטואימוניות אחרות יותר מכל מחלה דומה אחרת — במיוחד, למשל, בקרב מטופלים עם זאבת. אנחנו מעריכים שכחצי מהחולים בסיוגרן סובלים מהמחלה באופן ראשוני, בעוד שהחצי השני מתמודד גם עם מחלה אוטואימונית נוספת לפחות.
אנחנו גם מקווים שראומטולוגים יבינו שלא כל מטופל עם סיוגרן מציג יובש מההתחלה. לעיתים קרובות, יובש הוא הגורם המפעיל את החשד של הרופא, אך ייתכן שיעברו שנים רבות עד שהמטופל יפתח תחושת יובש מובהקת. ואם שואלים מטופל אם הוא מרגיש יובש — ייתכן שהוא בכלל לא יזהה זאת. ידעתם שצריך לאבד כמחצית מנפח הרוק לפני שמרגישים ביובש ומגדירים אותו כך?
הדבר הטוב ביותר שרופא יכול לעשות הוא לאשרר למטופל את התחושה שהוא פשוט לא מרגיש טוב. להרגיע את המטופל, לומר לו שגם אם האבחנה הסופית עדיין לא ברורה — הרופא מאמין לו, מבין אותו, וישגיח יחד איתו לאורך הדרך עד שתהיה אבחנה.
העמותה שלנו פועלת בימים אלו לפיתוח כלים להערכה ולמעקב אחר מטופלים שעשויים לסבול מסיוגרן, כולל שאלוני סינון והמלצות קליניות שיכולים לסייע הן לרופא והן למטופל להגיע לאבחון מדויק בזמן.
מקורות:
הכרה בחשיבותה של מחלת סיוגרן כמחלה אוטואימונית סיסטמית חמורה, ותמיכה בהכרזה על אפריל 2025 כחודש המודעות לסיוגרן – HR 245, הקונגרס ה־119, מושב ראשון (2025).
Helmick CG, ואח'. Arthritis & Rheumatism. 2008; doi:10.1002/art.23177
תסמונת סיוגרן: תסמינים וטיפול. אתר Mayo Clinic: https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/4929-sjogrens-syndrome
פורסם ב-2 באוקטובר 2023, נצפה ב-9 באפריל 2025.
למידע נוסף:
Kathy M. Hammitt – ניתן לפנות בדוא"ל: khammitt@sjogrens.org
מקור: Healio, אפריל 2025. ריאיון עם Kathy M. Hammitt, סגנית נשיאת העמותה האמריקאית לסיוגרן.
